Хелаторная терапия при анемии

Лечение хелаторами является обязательным компонентом терапии у больных талассемией, так как в результате длительной трансфузионной терапии развивается гемосидероз (установлено, что в среднем такие больные получают 165 (140) мг эритроцитной массы /кг в год, что соответствует 180 (160) мг Fe/кг в год или 0,49 (0,44) мг Fe/кг в сутки; в скобках приведены значения для спленэктомиро- ванных больных).

Для выведения избытков железа из организма назначают десферал (дефероксамин) или дефе- рипрон, которые уменьшают отложение железа в паренхиматозных органах (печени, сердце, эндокринных железах) и снижают уровень ферритина сыворотки. Препараты связывают не только свободное сывороточное железо, но и извлекают железо из комплексов с трансферрином и ферритином, а также внутриклеточное железо, в основном из гепатоцитов, и выводят его в виде водорастворимых комплексов через почки, окрашивая мочу в красный цвет. Показания к назначению хелаторов: уровень ферритина

> 1000 нг/мл и положительные результаты десфераловой пробы (суточная экскреция железа с мочой >50 % от ежедневной перегрузки железом; ежедневно пациент получает 1 мг железа в 1 мл ЭМОЛТ). Во время каждой гемотрансфузии вводится 500 мг диферала внутривенно капель- но с отмытыми эритроцитами, кроме того, больные получают десферал ежедневно в дозе 25-50 мг/кг/сут внутримышечно в 2 инъекции. Более эффективным является подкожное введение десферала в верхнюю треть плеча или под кожу живота в дозе 40-60 мг/кг/сут в течение 8-10 ч во время ночного сна с помощью портативного пер- фузора (5 дней в неделю). Деферипрон назначают в дозе 75—100 мг/кг/сут энтерально, разделив на 2-4 приема. У большинства больных таким способом удается поддерживать «отрицательный» баланс железа. Эффективность хелаторов повышается при одновременном назначении с ними аскорбиновой кислоты — детям до 3 лет в дозе 50 мг/сут, старше 3 лет — 200 мг/сут. Курс аскорбиновой кислоты назначают не ранее, чем через месяц от начала десфералотерапии.

Осложнения десфералотерапии: местные реакции (отек, гиперемия в месте введения), анафилактические, токсические эффекты (развиваются при длительной терапии или использовании препаратов в высоких дозах — 100 мг/кг/сут или при лечении больных, не имеющих гемосидероза): миопия, катаракта, ночная слепота, снижение слуха, дисплазия метафизов.

У больных СКА хелаторы назначают при уровне ферри- тина выше 2500-3000 нг/мл.

При выраженных перегрузках железом (уровень фер- ритина сыворотки более 5 000 нг/мл) терапию начинают десфералом в дозе 6-8 г в сутки внутривенно капель- но равномерно в течение 24 ч и через 2-3 нед переходят на монотерапию деферипроном (50—75 мг/кг/сут) или десфералом (40-50 мг/кг/сут подкожно в течение 810 ч с помощью портативного перфузатора 5 дней в неделю). Возможна комбинированная терапия хелаторами: де- ферипрон 50-75 мг/кг/сут ежедневно в сочетании с дес- фералом 40-50 мг/кг/сут 2-3 раза в неделю или 50- 75 мг/кг/сут внутривенно параллельно гемотрансфузии 1 раз в месяц. Установлено, что комбинированная терапия позволяет при отсутствии риска развития токсических проявлений добиться значительного усиления хели- рующего эффекта.

Еще по теме Хелаторная терапия:

  1. Хелаторная терапия
  2. Стратегия антигипертензивной терапии при сахарном диабете. Комбинированная терапия
  3. IV. Симптоматическая терапия
  4. Лучевая терапия.
  5. Глава 8 Терапия
  6. Реферат по терапии.
  7. Кислородная терапия
  8. МЕДИКАМЕНТОЗНАЯ ТЕРАПИЯ
  9. Противотромботическая терапия
  10. Ресинхронизирующая терапия
  11. Гормональная терапия
  12. МЕДИКАМЕНТОЗНАЯ ТЕРАПИЯ
  13. Антибактериальная терапия
  14. Многошаговая кислородная терапия
  15. Детоксикационная (эфферентная) терапи
  16. Эмпирическая лекарственная терапия
  17. Фотодинамическая терапия

Источник

  • Архив журнала
    /
  • 2011
    /
  • №17

Миелодиспластический синдром и хелаторная терапия

Грицаев С.В., Зотова И.И., Кострома И.И., Карпова Н.С., Абдулкадыров К.М.

ФГУ “Российский научно-исследовательский институт гематологии и трансфузиологии” Федерального медико-биологического агентства, Санкт-Петербург

Рассматривается клиническая картина миелодиспластического синдрома (МДС), вариабельность которого находится в диапазоне от многолетнего стабильного течения до случаев трансформации в острый миелоидный лейкоз в течение нескольких месяцев. Анемия – наиболее частый вид цитопении среди больных МДС. Для большинства пациентов единственным методом ее коррекции остается трансфузионная терапия, которая, однако, может становится причиной повреждения миокарда. Для коррекции осложнений, вызванных избытком посттрансфузионного железа, для больных МДС применяется хелаторная терапия. Рассматриваются общие принципы хелаторной терапии, препараты, используемые при ее проведении (в первую очередь деферазирокс). Представлено клиническое наблюдение больной МЛС, получавшей деферазирокс (Эксиджад) по поводу осложнений трансфузионной терапии.

Литература

1. Абдулкадыров К.М. Гематология. Новейший справочник по гематологии. М., 2005. C. 928.

2. Garcia-Manero G. Myelodysplastic syndromes: 2011 update on diagnosis, risk stratification, and management. Am J Hematol 2011;86:491–99.

3. Greenberg PL. Current therapeutic approaches for patients with myelodysplastic syndromes. Br J Haematol 2010;150:131–43.

4. Rollison DE, Howlader N, Smith MT, et al. Epidemiology of myelodysplastic syndromes and chronic myeloproliferative disorders in the United States, 2001–2004, using data from the NAACCR and SEER programs. Blood 2008;112:45–52.

5. Sekeres MA. The epidemiology of myelodysplastic syndromes. Hematol Oncol Clin N Am 2010;24:287–94.

6. Ma X, Does M, Raza A, Mayne ST. Myelodysplastic syndromes. Incidence and survival in the United States. Cancer 2007;109:1536–42.

7. Oliva EN, Dimitrov BD, Benedetto F, et al. Hemoglobin level threshold for cardiac remodeling and quality of life in myelodysplastic syndrome. Leuk Res 2005;29:1217–19.

8. Goldberg SL. Novel treatment options for transfusional iron overload in patients with myelodysplastic syndromes. Leuk Res 2007; 31(3):16–22.

9. List A, Kurtin S, Roe DJ, et al. Efficacy of lenalidomide in myelodysplastic syndromes. N Engl J Med 2005;352:549–57.

10. List A, Dewald G, Bennett J, et al. Lenalidomide in the myelodysplastic syndrome with chromosome 5q deletion. N Engl J Med 2006;355:1456–65.

11. Hellstrom-Lindberg E, Willman C, Barrett AJ, et al. Achievements in understanding and treatment of myelodysplastic syndromes. Hematology (Am Soc Hematol Educ Program) 2000:110–32.

12. Lee NR, Park JH, Rhee KS. Acquired long QT syndrome and sudden cardiac death due to secondary hemochromatosis with multitransfusions for severe aplastic anemia. Ann Hematol 2008;87:933–35

13. Porter JB. Concepts and goals in the management of transfusional iron overload. Am J Hematol 2007;82(1):1136–39.

14. Gattermann N, Rachmilewitz EA. Iron overload in MDS – pathophysiology, diagnosis, and complications. Ann Hematol 2011;90:1–10.

15. Messa E, Cilloni D, Saglio G. Iron chelation therapy in myelodysplastic syndromes. Adv Hematol 2010;2010:756289.

16. Knovitch MA, Storey JA, Coffman LG, et al. Ferritin for the clinician. Blood Rev 2009; 23:95–104.

17. Malcovati L, Porta MG, Pascutto C, et al. Prognostic factors and life expectancy in myelodysplastic syndromes classified according to WHO criteria: a basis for clinical decision making. J Clin Oncol 2005;23:7594–603.

18. Tucci A, Matta G, Deplane S, et al. Myocardial iron overload assessment by T2 magnetic resonance imaging in adult transfusion dependent patients with acquired anemias. Haematologica 2008;93:1385–88.

19. Konen E, Ghoti H, Goitein O, et al. No evidence for myocardial iron overload in multitransfused patients with myelodysplastic syndrome using cardiac magnetic resonance T2 technique. Am J Hematol 2007;82:1013–16.

20. Chacko J, Pennell DJ, Tanner MA, et al. Myocardial iron loading by magnetic resonance imaging T2 in good prognostic myelodysplastic syndrome patients on long-term blood transfusions. Br J Haematol 2007;138:587–93.

21. Wood JC, Tyszka JM, Carson S, et al. Myocardial iron loading in transfusion-dependent thalassemia and sickle cell disease. Blood 2004;103:1934–36

22. Greenberg P, Cox C, LeBeau MM, et al. International scoring system for evaluating prognosis in myelodysplastic syndromes. Blood 1997;89:2079–88.

23. Malcovati L, Germing U, Kuendgen A, et al. Time-dependent prognostic scoring system for predicting survival and leukemic evolution in myelodysplastic syndromes. J Clin Oncol 2007;25:3503–10.

24. Garcia-Manero G, Shan J, Faderl S, et al. A prognostic score for patients with lower risk myelodysplastic syndrome. Leukemia 2008; 22:538–43.

25. Абдулкадыров К.М., Грицаев С.В., Бессмельцев С.С. и др. Антицитокиновая терапия больных миелодиспластическим синдромом // Вопросы онкологии 2003. № 4. С. 464–66.

26. Park S, Sapena R, Vassilieff D, et al. Correlation between serum ferritin level at diagnosis and survival in lower risk, non-transfusion dependent, MDS patients. A report by the Groupe Francophone Des Myelodysplasies. Blood 2010;116:2916.

27. Rose C, Brechignac S, Vassilief D, et al. Does iron chelation therapy improve survival in regularly transfused lower risk MDS patients? A multicenter study by the GFM. Leuk Res 2010;34:864–70.

28. List AF, Baer MR, Steensma D, et al. Iron chelation with deferasirox (Exjade) improves iron burden in patients with myelodysplastic syndromes. Blood 2008;112:аbstr. 634.

29. Greenberg PL, Koller CA, Cabantchik ZI, et al. Prospective assessment of effects on ironoverload parameters of deferasirox therapy in patients with myelodysplastic syndromes. Leuk Res 2010;34:1560–66.

30. Gattermann N, Finelli C, Porta MD, et al. Deferasirox in iron-overloaded patients with transfusion–dependent myelodysplastic syndromes: Results from the large 1-year EPIC study. Leuk Res 2010;34:1143–50.

31. Ghoti H, Fibach E, Merkel D, et al. Changes in parameters of oxidative stress and free iron biomarkers during treatment with deferasirox in iron-overloaded patients with myelodysplastic syndromes. Haematologica 2010;95:1433–35.

32. Wood JC, Kang BP, Thompson A, et al. The effect of deferasirox on cardiac iron in thalassemia major: impact of total body iron stores. Blood 2010;116:537–43.

33. Pennell DJ, Porter JB, Cappellini MD, et al. Efficacy of deferasirox in reducing and preventing cardiac iron overload in beta-thalassemia. Blood 2010;115:2364–71.

34. Cohen AR, Glimm E, Porter JB. Effect of transfusional iron intake on response to chelation therapy in beta-thalassemia major. Blood 2008;111:583–87.

35. Breccia M, Loglisci G, Salaroli A, et al. Deferasirox treatment interruption in a transfusion-requiring myelodysplastic patient led to loss of erythroid response. Acta Haematol 2010;124:46–8.

36. Messa E, Carturan S, Maffe C, et al. Deferasirox is a powerful NF-kappaB inhibitor in myelodysplastic cells and in leukemia cell lines acting independently from cell iron deprivation by chelation and reactive oxygen species scavenging. Haematologica 2010;95:1308–16.

37. Sanz G, Nomdedeu B, Such E, et al. Independent impact of iron overload and transfusion dependency on survival and leukemic evolution in patients with myelodysplastic syndrome. Blood 2008;112:аbstr. 640.

38. Leitch HA. Improving clinical outcome in patients with myelodysplastic syndrome and iron overload using iron chelation therapy. Leuk Res 2007;31(3):7–9

Похожие статьи

  • Миелодиспластический синдром и перегрузка железом: результаты скринингового обследования 289 больных
  • Анемии у женщин: что нужно знать интернистам?
  • Анемия беременных – проблема общественного здравоохранения
  • Анемия при патологии желудочно-кишечного тракта у детей: дифференциальный диагноз
  • Кардиологический больной с анемией

Источник

Научная конференция с международным участием «Хелаторная терапия: вчера, сегодня, завтра» состоялась в Москве 29 апреля 2011 г. В ходе мероприятия обсуждались вопросы помощи пациентам, страдающим от осложнений, вызванных перегрузкой железом вследствие заместительных переливаний эритроцитной массы. Появление препарата нового поколения — перорального хелатора железа деферазирокса, который предотвращает и купирует такие осложнения, дает пациентам не только возможность долгой жизни, но и значительное улучшение ее качества.

Научная конференция с международным участием «Хелаторная терапия: вчера, сегодня, завтра» состоялась в Москве 29 апреля 2011 г. В ходе мероприятия обсуждались вопросы помощи пациентам, страдающим от осложнений, вызванных перегрузкой железом вследствие заместительных переливаний эритроцитной массы. Появление препарата нового поколения — перорального хелатора железа деферазирокса, который предотвращает и купирует такие осложнения, дает пациентам не только возможность долгой жизни, но и значительное улучшение ее качества.

В группе риска — пациенты, получающие гемотрансфузии

Научная конференция привлекла внимание гематологического медицинского сообщества — ученых, врачей, а также журналистов специализированных медицинских изданий. И это не случайно, ведь подобные мероприятия, касающиеся терапии редких заболеваний, проводятся не так часто и интерес к ним особый.

В работе конференции приняли участие известные российские гематологи, представители крупных лечебных учреждений Москвы и Санкт-Петербурга: А.Г. Румянцев, директор Центра детской гематологии, профессор, член-корреспондент РАМН (Москва); Е.А. Лукина, профессор, доктор медицинских наук, ведущий научный сотрудник отделения химио-терапии лейкозов и патологии эритрона ГНЦ РАМН (Москва); Н.С. Сметанина, профессор, доктор медицинских наук, отделение патологии эритрона, ФНКЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии Росздрава РФ (Москва); А.В. Кохно, кандидат медицинских наук, старший научный сотрудник отделения химиотерапии гемобластозов и трансплантации костного мозга, ГНЦ, РАМН (Москва); И.С. Крысанов,кандидат фармакологических наук, заведующий Лабораторией клинико-экономического анализа (Москва); С.В. Грицаев, доктор медицинских наук, главный научный сотрудник ФГУ РНИГТ ФМБА (Санкт-Петербург). С докладами выступили также зарубежные специалисты — доктор медицины Antonis Kattamis, руководитель отделения талассемии, Афинский университет, Детская больница Святой Софьи (Афины, Греция) и Heather A. Leitch, доктор медицины, гематолог Клиники иммунодефицита Джона Руди (Ванкувер, Канада).

Предотвратить перегрузку железом

Хелаторная терапия, ставшая главной темой конференции, это комплекс лечебных меро-приятий, направленных на предотвращение и купирование перегрузки железом, которая вызывает тяжелые, приводящие к преждевременной смерти больных осложнения. Одной из причин таких состояний являются неоднократные переливания эритроцитов (гемотрансфузии). По статистике, ежегодно в России вследствие регулярной заместительной терапии трансфузиями эритроцитной массы примерно у 500 больных детей и 2000 взрослых развивается вторичная перегрузка железом. Проблема состоит в том, что заменить гемотрансфузию зачастую нечем. Поэтому пациенты с различными формами наследственных, врожденных и вторичных анемий находятся в стойкой зависимости от постоянных переливаний компонентов крови. К таким болезням относят редкие, но все же встречающиеся в России талассемии и другие гемоглобинопатии, врожденные и вторичные апластические анемии, сидеро-бластную анемию и миелодиспластические синдромы (МДС). Все эти заболевания признаны информационным порталом Orphanet редкими (орфанными).

— После получения в течение жизни 20 единиц донорских эритроцитов пациенты переходят в группу риска развития осложнений перегрузки железом, — отметила профессор Е.А. Лукина. — При этом риск развития осложнений не зависит от срока между трансфузиями. О наличии токсического действия железа свидетельствует стойкое повышение концен-трации ферритина в сыворотке — 1000 мкг/л.

Международная федерация по лечению талассемии рекомендует проводить постоянный контроль объема гемотрансфузий и концентрации ферритина сыворотки. Ведь оставаясь иногда малосимптомной, перегрузка железом приводит к прогрессирующему повреждению жизненно важных органов — сердца, печени, поджелудочной железы и к преждевременной смерти.

Врожденные и наследственные анемии диагностируются вскоре после рождения ребенка, а к двум годам такие пациенты уже не могут обходиться без регулярных гемотрансфузий. Опасность заболеваний состоит в том, что перегрузка организма железом приводит к ранней инвалидизации детей и их ранней гибели — к 10 годам. Причинами смерти часто становятся осложнения лечения основного заболевания, связанные с перегрузкой железом,— сердечная недостаточность и кардиомиопатия (в 60% всех летальных исходов), цирроз печени, печеночная недостаточность, сахарный диабет. В странах Европы, США приняты и действуют законы и стандарты лечения таких пациентов, позволяющие улучшить их состояние и продлить жизнь. У нас же сравнительно недавно удалось обратить внимание медицинской общественности и законодателей на эту проблему благодаря настойчивым усилиям отечественных гематологов.

Первый пероральный хелатор железа

Российские гематологи настроены оптимистично: количество лекарств будет увеличиваться, расти опыт врачей и, как следствие, большее число пациентов будет достигать ремиссии и выздоравливать. И хотя остается ряд нерешенных проблем, сегодня подходы к лечению орфанных заболеваний направлены в сторону персонифицированной практики, поиску дифференцированных подходов. Для многих пациентов это стало возможным благодаря появлению хелаторов.

Настоящим прорывом в лечении посттрансфузионной перегрузки железом стало создание и внедрение в практику в 2005 году первого перорального хелатора железа для однократного приема в сутки — препарата деферазирокс.

Сегодня нуждающихся в хелаторной терапии пациентов гораздо больше, чем тех, кто получает современный пероральный препарат деферазирокс, жизненно необходимый больным различными формами анемий, МДС, талассемией и другими заболеваниями. Проблема упирается в стоимость лечения: минимальная стоимость месячного курса для взрослого составляет 86 тысяч руб., а для ребенка — 43 тысячи руб. Такие суммы, разумеется, неподъемны для большинства больных. Однако, по расчетам специалистов Лаборатории клинико-экономического анализа, возможности для того, чтобы сделать лечение бесплатным для российских пациентов, имеются.

— Деферазирокс относится к группе лекарств-комплексонов, — пояснил доктор медицинских наук, директор Центра детской гематологии, член-корреспондент РАМН А.Г.Румянцев. — Он связывает и выводит из организма избыточное железо, позволяя серьезно улучшить выживаемость пациента, который нуждается в постоянных гемотрансфузиях (переливаниях крови) и по разным причинам накапливает железо в организме.

Деферазирокс позволяет проводить лечение в течение длительного времени, в том числе и амбулаторно. Форма выпуска в виде растворимых в жидкости таблеток делает препарат удобным в применении, особенно для детей.

В настоящее время предметом дискуссий остаются возможности хелаторной терапии для различных групп пациентов. Большое внимание на конференции было уделено текущей ситуации с лечением талассемии в России, в том числе одной из ее самых распространенных форм — бета-талассемии. Успешный опыт применения хелатора железа доказывает, что своевременная и правильная терапия продляет жизнь пациентов, страдающих талассемией и врожденными наследственными анемиями с 10 до 50—60 лет, и делает ее полноценной. При этом больные, получающие амбулаторное лечение, могут вести активный образ жизни, учиться или работать.

Хелаторная терапия это комплекс лечебных мероприятий, направленных на предотвращение и купирование перегрузки железом, которая вызывает тяжелые, приводящие к преждевременной смерти больных осложнения. Одной из причин таких состояний являются неоднократные переливания эритроцитов (гемотрансфузии). Ежегодно в России вследствие регулярной заместительной терапии трансфузиями эритроцитной массы примерно у 500 больных детей и 2000 взрослых развивается вторичная перегрузка железом.

Отдельной темой для обсуждения стала хелаторная терапия у пациентов с МДС, поскольку они имеют особую предрасположенность в перегрузке железом. Причиной патологической перегрузки железом у этих больных являются гемотрансфузии. Для пациентов из группы низкого и промежуточного риска, как отмечалось на конференции, параллельно с гемотрансфузиями целесообразно проведение хелаторной терапии, которая существенно увеличивает продолжительность их жизни и значимо улучшает ее качество.

Движение вперед было бы невозможным без появления новых препаратов и новых подходов к лечению перегрузки железом — эта мысль звучала в выступлениях многих участников конференции.

— Только благодаря тому, что сегодня на рынок выведена пероральная форма, удобная для приема, гематологическая общественность медленно, но уверенно стала поворачиваться к проблеме гемотрансфузионной перегрузки железом, — отметил доктор медицинских наук, главный научный сотрудник ФГУ РНИГТ ФМБА (Санкт-Петербург) С.В. Грицаев.

Интересно, что в Европе при диагнозе МДС хелаторная терапия назначается в 90% случаев. Нам пока далеко до таких показателей, тем не менее опыт применения хелаторной терапии у пациентов с МДС в России имеется, и важно обеспечить условия для более широкого ее использования. А это возможно при совершенствовании диагностических методов и выработке четких стандартизованных показаний к хелаторной терапии — эти проблемы отечественным специалистам необходимо решить в ближайшее время.

Тему ведения больных с МДС продолжила доктор Heather A. Leitch (Ванкувер, Канада). Она привела примеры научных исследований, в частности, сообщила о результатах крупного годичного исследования EPIC — «Применение деферазирокса при перегрузке железом у трансфузионно-зависимых больных с МДС». Данное проспективное исследование подтверждает, что курс лечения деферазироксом в течение года способствует выведению избытка железа и снижает концентрацию свободного железа в плазме у больных МДС. Специалисты подчеркивают, что эффективная терапия возможна при условии правильного подбора дозы с учетом частоты переливаний крови, изменений сывороточной концентрации ферритина и показателей безопасности.

Редкие лекарства должны быть бесплатными

России необходимо решить ряд проблем, связанных, во-первых, с законодательством, во-вторых, с доступностью для пациентов лекарственных препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний, отмечали участники конференции. Известно, что на территории европейских стран, США, Австралии и Турции деферазироксу присвоен орфанный статус. Это означает, что больные обеспечиваются лекарством бесплатно на протяжении всей жизни за счет государства.

Врожденные и наследственные анемии диагностируются вскоре после рождения ребенка, а к двум годам такие пациенты уже не могут обходиться без регулярных гемотрансфузий. Опасность заболеваний состоит в том, что перегрузка организма железом приводит к ранней инвалидизации детей и их ранней гибели — к 10 годам. Причинами смерти часто становятся осложнения лечения основного заболевания, связанные с перегрузкой железом,— сердечная недостаточность и кардиомиопатия (в 60% всех летальных исходов), цирроз печени, печеночная недостаточность, сахарный диабет.

В 2007 году деферазирокс был зарегистрирован на территории РФ для применения при хронической посттрансфузионной перегрузке железом у взрослых и детей от 2 лет. Но в законодательной базе РФ до сих пор нет четкой формулировки понятия редких заболеваний, нет перечня орфанных препаратов. Перегрузка железом пока не имеет официально принятого в России стандарта лечения. Отсутствие регламентированных законодательных норм, регулирующих оказание помощи больным, также является серьезной проблемой, от своевременного решения которой зависят жизнь и здоровье многих людей.

Правда, некоторые шаги в этом направлении все же сделаны. Проводится скрининговая диагностическая программа, благодаря которой в России уже выявлено более 2-х тысяч пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями, регулярно получающих заместительные гемотрансфузии и нуждающихся в хелации железа. На основании полученных данных определено количество пациентов, нуждающихся в хелаторной терапии. Учитывая, что в 2011 году деферазирокс был внесен в список ЖНВЛП, данные скрининговой диагностической программы позволят специалистам органов здравоохранения знать, какой объем целевого финансирования необходим для пациентов, нуждающихся в лечении, и сделать помощь государства адресной.

Медицина становится персонализированной

К сожалению, сегодня нуждающихся в хелаторной терапии пациентов гораздо больше, чем тех, кто получает современный пероральный препарат деферазирокс, жизненно необходимый больным различными формами анемий, МДС, талассемией и другими заболеваниями. Проблема упирается в стоимость лечения: минимальная стоимость месячного курса для взрослого составляет 86 тысяч руб., а для ребенка — 43 тысячи руб. Такие суммы, разумеется, неподъемны для большинства больных. Однако, по расчетам специалистов Лаборатории клинико-экономического анализа, возможности для того, чтобы сделать лечение бесплатным для российских пациентов, имеются.

Тот факт, что сегодня врачи могут назначать пациентам с трансфузионно-зависимой перегрузкой железом хелаторную терапию современным, удобным в применении препаратом, — огромный прогресс. Хочется верить, что нынешняя научная конференция станет еще одним важным шагом в решении этой проблемы и вопроса орфанных заболеваний в России, а пациенты получат долгожданную надежду на будущее.

Подготовила Галина ДЕНИСЕНЯ

Источник

Читайте также:  Анемия лейкоциты тромбоциты эритроциты гемоглобин